Come progettare un’indagine di PMCF e ricavare dati clinici su un dispositivo medico

L’articolo 61 del MDR definisce quanto è richiesto per lo svolgimento della valutazione clinica di un dispositivo medico, e ulteriori chiarimenti su come svolgere sia la valutazione, sia il follow up clinico post commercializzazione (PMCF) sono riportati nell’Allegato XIV, rispettivamente nelle parti A e B.

Con i nuovi requisiti sulla valutazione clinica e sulla “sufficienza del dato clinico”, gli Organismi Notificati si aspettano dati clinici che rispondano effettivamente alla definizione prevista dal Regolamento.

Ciò significa che i fabbricanti che desiderano commercializzare i propri dispositivi medici nell’UE devono avere a disposizione internamente tutti i dati utilizzati per supportare le indicazioni cliniche dei prodotti.

In particolare, il Regolamento UE 2017/745 sui Dispositivi Medici (MDR) ha modificato sensibilmente i requisiti specifici relativi al PMCF, rendendolo un’attività sistematica, continuativa e imprescindibile.

Il risultato è che nella maggioranza dei casi, i fabbricanti si trovano ad oggi a dover raccogliere più evidenze cliniche per ciascun dispositivo medico e mantenere aggiornata una raccolta e analisi di dati clinici per tutta la durata di vita del dispositivo sul mercato

È possibile raggruppare le attività che permettono di raccogliere dati clinici in quattro principali tipologie:

• studi clinici tradizionali,
• registri,
• raccolta dati di tipo osservazionale,
• questionari.

Per ciascun metodo possono essere fatte specifiche considerazioni relative alla qualità dei dati che si ottengono e, di conseguenza, progettare il tipo di attività di PMCF in base al prodotto specifico.

Surveys, strumenti discutibili

I questionari, o surveys, rappresentano uno degli strumenti più discussi nell’ultimo periodo.

Questo perché la vecchia definizione di PMCF, inteso come studio clinico di follow up post market, ha fatto emergere dubbi e fraintendimenti su cosa fosse effettivamente necessario mettere in atto per rispondere al requisito: bisogna avviare un’indagine clinica? Oppure uno studio osservazionale? Un sondaggio può bastare?  

In realtà dipende dal dato che si punta ad ottenere sulla base di alcune considerazioni che riguardano le caratteristiche intrinseche del DM, come la tecnologia alla base e il suo funzionamento, se è innovativo, se la sua presenza sul mercato è ormai consolidata, e le informazioni di tipo clinico che si hanno già a disposizione.

Le survey PMCF possono essere utilizzate per ottenere informazioni su un dispositivo e sul suo utilizzo sia da parte di operatori sanitari che direttamente dai pazienti fornendo una serie di domande a cui rispondere. Naturalmente il tipo di domande e il modo con cui queste vengono poste dipenderà dal target di popolazione a cui è destinato.

Le attività di PMCF devono essere condotte in modo rigoroso e adeguato, sulla base di un metodo preciso che sia impostato ad hoc per il dispositivo in esame, in relazione al reperimento e all’analisi di dati clinici. Per rispondere ai requisiti normativi in materia di PMCF secondo MDR è fondamentale avere da subito un’idea chiara del percorso clinico del dispositivo in relazione ai claim vantati dal fabbricante o che il fabbricante ha intenzione di vantare.

In questo modo è possibile progettare un questionario idoneo allo scopo e valido dal punto di vista dei dati ricavati.

Vediamo di seguito quali sono alcuni degli aspetti fondamentali che rendono il questionario un efficace strumento di generazione di dati clinici:

Dimensione del campione

Per essere efficace, il questionario PMCF deve contenere una giustificazione sia clinica che statistica della dimensione del campione. La dimensione del campione infatti influisce sensibilmente sull’accuratezza e sulla pertinenza dei risultati.

L’aspetto del dimensionamento del campione statistico dovrebbe essere abbastanza automatico per la maggior parte dei team clinici, si tratta infatti di uno step essenziale nella pianificazione di un’indagine. Per i fabbricanti/sponsor meno esperti, che non hanno mai avuto a che fare con le indagini cliniche, si tratta invece di uno step particolarmente ostico e troppo spesso sottovalutato.

Questionari Validati

Sono disponibili numerosi questionari (o scale di valori) validati che possono essere utilizzati per raccogliere dati su diversi argomenti di ricerca. I questionari validati sono questionari la cui adeguatezza e attendibilità nel fornire un certo tipo di informazione sono state verificate nell’ambito clinico di riferimento. Ciò significa che i risultati possono fornire dati di letteratura utili sull’argomento di interesse, e, se applicati correttamente, possono dare maggior robustezza ai dati clinici ricavati dal fabbricante che li adatta al proprio survey, facendo risparmiare una grande quantità di tempo.

Mantenimento della conformità agli standard di riferimento

Sebbene i questionari PMCF non siano indagini cliniche propriamente dette, e non necessitino quindi dell’approvazione da parte di un Comitato Etico o del consenso informato per i pazienti, i dati raccolti devono essere conformi agli standard di qualità previsti dal MDR. L’attività dovrebbe sempre garantire la conformità ai requisiti normativi, alle leggi sulla privacy, e alle linee guida sulla protezione dei dati.

Selezionare uno strumento adatto per la diffusione del questionario

Una volta stabilito il tipo di dato da voler ricavare e aver individuato il questionario, è essenziale definire il mezzo di diffusione del questionario stesso, sulla base degli utenti a cui è indirizzato. Questo aspetto influenza non solo la metodologia di raccolta dei dati, ma anche la successiva analisi e quindi l’estrapolazione del dato clinico di interesse.

In questa fase occorre stabilire in che modo verranno veicolati i questionari: se da un medico (o altro professionista sanitario) che faccia da tramite, oppure direttamente all’utente/paziente. Nei due casi ci si aspetterà diversa uniformità nella qualità dei dati raccolti, e quindi è essenziale cercare di strutturare la survey in modo da prevedere meno variabili possibili.

Condurre un’attività di PMCF mediante distribuzione di questionari può essere un’ottima alternativa all’indagine clinica, soprattutto per i dispositivi a basso rischio e di uso consolidato. È importante però che l’attività sia sempre contestualizzata nell’ambito della clinica, con l’obbiettivo di verificare e monitorare la sicurezza e l’efficacia dei dispositivi medici nella fase post-commercializzazione. Ogni questionario è un progetto ad hoc, sviluppato sul dispositivo.

PMFC in Outsourcing

Di Renzo Regulatory Affairs può essere d’aiuto nella valutazione della fattibilità del progetto, sviluppo del protocollo, elaborazione e analisi dei dati di PMCF. Il nostro team dispositivi medici ha sviluppato un metodo efficace di selezione ed elaborazione di questionari specifici, razionali scientifici a supporto della documentazione tecnica e analisi statistica dei dati.

Nell’ambito della valutazione clinica, Di Renzo Regulatory Affairs può affiancare il cliente nella conduzione delle attività di preparazione del Clinical Evaluation Plan (CEP) e Report (CER), PMCF plan e PMCF report.

Scritto il 24/01/2024 da Sofia Tabacco